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La thérapie génique, un espoir pour la maladie d'Alzheimer

Le premier essai de thérapie génique mené chez des personnes atteintes de maladie d'Alzheimer est porteur d'espoir : l'évolution de la maladie a été retardée pour une poignée d'entre elles, selon les résultats d'une étude publiée dans le dernier numéro de la revue scientifique "Nature Medicine". Des recherches complémentaires sont toutefois indispensables pour valider ce traitement expérimental, qui nécessite un geste chirurgical. S'il s'avérait efficace, la délivrance dans un cerveau malade de substances protectrices, les facteurs de croissance, pourrait permettre à des neurones de se régénérer. Car chez un des patients, le tissu cérébral a montré une régénérescence.

"Je ne vais pas réussir à guérir la maladie", a déclaré le premier auteur de l'étude publiée dimanche, le Dr Mark Tuszynski, de l'Université de Californie à San Diego. La maladie d'Alzheimer détruit différents types de cellules qui sont logées dans différentes régions du cerveau. La nouvelle thérapie génique n'en cible qu'un seul type.

Ce succès préliminaire suggère que des approches similaires pourraient aider au traitement d'autres maladies neuro-dégénératives, notamment à celui de la maladie de Parkinson, a ajouté Mark Tuszynski. Pour confirmer ces résultats, des médecins du centre médical de l'Université Rush de Chicago ont mis en place une nouvelle étude sur la maladie d'Alzheimer. Tuszynski qui est co-fondateur d'une firme de biotechnologie qui a financé le travail de Chicago, espère que des études plus larges verront le jour avant un an.

Lui et ses collègues ont prélevé des cellules de peau chez huit patients aux premiers stades de la maladie d'Alzheimer dont ils ont modifié le gène de manière à ce que la cellule sécrète une protéine que l'on trouve dans les neurones en bonne santé, le facteur de croissance des nerfs ("nerve growth factor", ou NGF). Puis ils ont foré des trous dans la boîte crânienne et y ont implanté les cellules de la peau productrices de NGF directement dans les lésions de la maladie d'Alzheimer.

Six patients ont été suivis pendant au moins deux ans. Des tests ont montré que leurs fonctions cognitives avaient diminué de 36 à 51 % pendant cette période, un résultat jugé meilleur qu'avec les médicaments habituels, a ajouté Tuszynski. Deux patients étaient éveillés et ont bougé pendant l'intervention, ce qui a provoqué une hémorragie cérébrale ; un autre patient est mort cinq semaines après. Le reste des patients a bénéficié d'un implant sous anesthésie générale.

AP

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