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Polyarthrite rhumatoïde : premiers succès clinique d'une thérapie génique
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Des scientifiques du Centre hospitalier universitaire de Düsseldorf ont obtenu les premiers résultats satisfaisants d'une thérapie génique permettant de réduire les symptômes chez des patientes atteintes de polyarthrite rhumatoïde. Même si elle n'inclut, pour l'instant, que deux personnes, l'étude menée en coopération avec des chercheurs américains s'avère prometteuse.
Une thérapie génique consiste à modifier des gènes de certaines cellules, soit pour réparer un défaut dans le génome, soit pour amener la cellule à produire une protéine en vue de stopper une maladie. Ce type de thérapies a livré de premiers résultats dans les années 90. Les scientifiques s'occupaient alors de traiter des déficiences génétiques rares du système immunitaire.
La polyarthrite rhumatoïde est une maladie auto-immune : le système immunitaire s'attaque lui-même, provoquant ainsi des gonflements et des inflammations au niveau des articulations. Le tissu de l'articulation, en particulier le cartilage, se dégrade alors fortement. D'après les estimations, près d'un million de personnes seraient touchées par cette maladie en Allemagne. "Cette maladie est extrêmement douloureuse et peut endommager plusieurs articulations du corps" déclare le Prof. Krauspe du Centre hospitalier universitaire de Düsseldorf. "Cette pathologie est toutefois un test idéal pour mesurer l'efficacité de la thérapie génique : l'articulation étant un environnement relativement clos, les cellules génétiquement modifiées qui y sont injectées y demeurent vraisemblablement".
Les injections de ces cellules modifiées ont permis de stimuler la production de l'antagoniste au récepteur de l'interleukine 1 (IL1), lequel permet alors de bloquer la protéine IL1 responsable du processus d'inflammation. Le point important relevé par les auteurs de l'étude est qu'une thérapie génique serait donc possible et fiable dans le cas des pathologies articulaires.
L'étude a été menée sur deux patientes âgées de moins de 75 ans et atteintes de polyarthrite rhumatoïde à un stade avancé. Après quatre semaines, les patientes ont déclaré noter une diminution des douleurs et des oedèmes. Pour l'une d'entre elles, les améliorations ont été impressionnantes : la patiente ne ressentait plus de douleurs dans l'articulation traitée, alors que d'autres articulations continuaient à la faire souffrir. Des analyses en laboratoire des tissus traités ont montré des quantités plus faibles de l'IL1.
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- Publié dans : Médecine
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