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Parkinson : une avancée majeure de la thérapie génique

Une équipe de recherche franco-britannique (hôpital Henri Mondor à Créteil et hôpital Adenbrookes à Cambridge) vient d'annoncer des résultats prometteurs pour une thérapie génique dans la phase avancée de la maladie de Parkinson, une affection neurologique grave qui touche environ 120 000 Français.

Chez 15 malades en phase avancée, l'équipe du Professeur Palfi a injecté un vecteur viral contenant, pour la première fois au monde, 3 gènes médicaments directement dans le striatum, la zone du cerveau touchée par la maladie. Une fois intégrés à l’ADN des neurones, ces gènes leur ont permis de restaurer une production continue de dopamine.

A l'issue de quatre années d'essais, les médecins ont observé une amélioration durable des symptômes de rigidité et de manque de mouvement (Gain de 14 points sur l’échelle UPDRS III qui permet d’évaluer de 1 à 103 la perte de motricité des patients).

Par rapport aux médicaments existants, la L-dopa, cette thérapie génique présente l'avantage de rétablir une sécrétion continue de dopamine et d'éviter des pics irréguliers en fonction des prises, un phénomène qui favorise une forme de résistance au traitement qui s’installe progressivement chez les malades après 3 à 5 ans.

A terme, d'ici 2020, l’objectif serait de proposer la thérapie génique aux patients qui commencent à présenter ce type de résistance au traitement classique, de façon à prolonger à une dizaine d'années la durée pendant laquelle ce traitement garde sa pleine efficacité.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

The Lancet

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