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Vers un traitement contre la maladie de Huntington ?

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative et héréditaire qui touche environ 6 000 personnes par an en France et se traduit par une dégénérescence neurologique provoquant d’importants troubles moteurs et cognitifs et entraînant, à terme, une perte d’autonomie.

Mais une équipe de recherche de l'University College de Londres (UCL) a montré qu'une substance expérimentale, injectée directement dans la moelle épinière, pouvait, chez certains patients, réduire le taux d'huntingtine anormale dans le cerveau. Cette découverte, si elle est confirmée par d'autres études cliniques, pourrait constituer l'une des plus importantes avancées dans le domaine du traitement des maladies neurodégénératives de ces cinquante dernières années.

Le traitement, qui vise à rendre « silencieux » le gène qui provoque la production d'huntingtine, a été expérimenté pour la première fois sur 46 patients britanniques, allemands et canadiens qui ont bénéficié d'une injection de quatre doses de IONIS-HTTRx au niveau du cerveau et de la moelle épinière. La procédure a été conduite au sein du centre Leonard Wolfson de neurologie expérimentale de l'Hôpital National de neurochirurgie de Londres.

Cette première expérimentation sur l'humain a démontré que le médicament était sans danger et bien toléré dans l'ensemble par les patients. De plus, le taux de protéine huntingtine anormale dans le cerveau avait été réduit de manière critique selon les mesures effectuées à la suite de l'opération !

Chercheurs et médecins restent cependant prudents : ils ont encore besoin de vérifier sur le long terme si cette baisse de la huntingtine va avoir un impact sur le développement de la maladie. Sarah Tabrizi, directrice de recherche ayant supervisé les travaux, a déclaré que les résultats obtenus étaient "d'une importance incommensurable pour les patients et leurs familles", ajoutant, "Pour la toute première fois, nous avons le potentiel, l'espoir, d'une thérapie qui puisse un jour ralentir ou prévenir la maladie de Huntington".

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

UCL

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