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Vers une thérapie génique contre la maladie de Parkinson

Des chercheurs de la Northeastern University de Boston ont développé une approche de thérapie génique qui pourrait, à terme, être utilisée pour traiter la maladie de Parkinson. Cette nouvelle piste thérapeutique présente en outre l'avantage d'utiliser la voie nasale pour l'administration des nanoparticules contenant le gène capable de préserver les neurones de cette pathologie.

Parkinson est une maladie neurodégénérative dévastatrice, causée par la mort des neurones dopaminergiques dans une zone du moteur clé du cerveau, la substance noire (SN). La perte de ces neurones entraîne des tremblements caractéristiques de cette maladie. Actuellement, plus de 1 % des Américains de plus de 60 ans sont touchés par cette pathologie et environ 60.000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis.

Les médicaments disponibles permettent dans une certaine mesure de se substituer à la dopamine manquante mais il ne s'attaquent pas à la cause de la maladie, c'est-à-dire la perte progressive et irréversible des neurones dopaminergiques.

Les chercheurs ont montré le potentiel du facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales (GDNF) dans la préservation et la restauration des neurones dopaminergiques. Toutefois, l'action du GDNF restait limitée jusqu'à présent car il ne pouvait pas franchir la barrière hémato-encéphalique qui protège notre cerveau.

Pour contourner ce problème, les chercheurs ont mis au point une méthode de vectorisation d'un plasmide commandant l'expression du gène produisant le GDNF, à l'aide de nanoparticules qui peuvent être utilisées dans un spray nasal. Les essais chez le rat ont montré que l'administration par voie intranasale de ces nanoparticules avait bien pour effet d'augmenter la production de GDNF dans le cerveau pendant de longues périodes.

Ces recherches montrent que cette méthode d'administration intranasale de nanoparticules peut constituer un moyen efficace et sans danger de pratiquer différentes formes de thérapie génique destinées à traiter plusieurs pathologies du cerveau, dont la maladie de Parkinson. 

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Eurekalert

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