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Amyotrophie spinale : une thérapie génique à l'essai
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Des chercheurs de l'université de Sheffield, au Royaume-Uni, ont mis au point une nouvelle technique de thérapie génique qui a donné des résultats particulièrement encourageants contre l'amyotrophie spinale, une maladie génétique mortelle qui affecte environ un enfant sur 6000.
Le gène en cause, appelé SMN pour « survival motor neuron », doit être hérité sous sa forme défaillante des deux parents pour que l'enfant soit affecté. Les mutations dans ce gène causent une disparition de la protéine SMN pour laquelle il code.
Lors de tests réalisées sur des souriceaux modèles de la maladie. Ils ont en effet pu prolonger leur durée de vie de 12 jours en moyenne à plus de 200 jours ! Pour cela, ils ont injecté une copie fonctionnelle du gène à l'aide d'un vecteur (un dérivé de virus combiné avec un adénovirus) dans le corps des rongeurs.
Une seule injection a été suffisante pour restaurer des niveaux normaux de protéines SMN et atténuer une partie des symptômes de l'amyotrophie spinale. Le détail de cette expérience est publié dans la revue Science Translational Medicine.
De plus, les chercheurs ont constaté des concentrations accrues de protéines SMN dans la moelle épinière, les muscles et le foie des animaux traités. La présence de cette protéine dans différents types cellulaires est une surprise. Elle pourrait indiquer que l'amyotrophie spinale affecte d'autres cellules que les motoneurones.
Ces résultats constituent une étape importante vers la mise au point d'un traitement efficace de l'AS par thérapie génique. Le Professeur Mimoun Azzouz, du département de Neurosciences de l'université de Sheffield, a déclaré : « Je suis ravi par ces résultats après plusieurs années d'efforts pour lutter contre cette maladie dévastatrice.
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- Publié dans : Médecine
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