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Thérapie génique : Un vecteur sur et efficace

Un nouveau type de vecteur pour transporter les gènes dans les cellules a été développé par une équipe regroupant l'université d'Otsuma et de Nagasaki. Les vecteurs conventionnels sont bases sur l'emploi de virus qui contiennent toute la machinerie nécessaire pour délivrer a la cellule le gène souhaite. Pour des raisons de sécurité, de nombreuses équipes travaillent sur des systèmes non viraux. Cette équipe a développé l'emploi de la technologie des dendrimères. Ces dendrimères sont formes par le branchement de nombreuses molécules entre elles, et combinent a la fois les propriétés des polymères mais aussi celles de petites molécules plus discrètes. Cette équipe a utilisée un dendrimère de polylysine chargé positivement pour encapsuler le gène thérapeutique désiré. Elle a également franchi un nouveau pas puisqu'elle a réussi a encapsuler ce complexe par des molécules de polyethylene glycol. Ce vecteur double couche est trois a quatre fois plus efficace pour délivrer le gène a la cellule. Il possède de plus deux avantages. Premièrement, la charge négative a un effet repoussant qui protège le vecteur de sa fixation sur les cellules sanguines et sur l'albumine. Deuxièmement, les constituants du vecteur agissent comme des surfactants qui protègent l'ADN de l'attaque acide lors de la pinocytose. Afin de cibler ce vecteur sur la population cellulaire adéquate, cette équipe a également fixé des sucres spécifiques des membranes cellulaires sur les molécules de polyéthylène glycol de la couche externe. En changeant la composition des sucres le gènes peut être transporter vers la population cellulaire adéquate.

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