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Thérapie génique pour muscles malades par intraveineuse

Des chercheurs pensent avoir trouvé un moyen permettant d'administrer par voie sanguine, par simple injection intraveineuse, une thérapie génique destinée à réparer des tissus musculaires malades. Cette technique pourrait s'avérer utile dans le traitement de maladies musculaires (dystrophies, myopathies) et cardiaques, selon leurs travaux mis en ligne dimanche.

Pour ces maladies, l'administration par simple voie sanguine se heurte à un obstacle, la barrière formée par la paroi des vaisseaux, qui limite la diffusion des gènes correcteurs, surnommés gènes-médicaments. Xiao Xiao et ses collègues (université de Pittsburgh, Etats-Unis) ont sélectionné un "vecteur", en l'occurence un virus servant de véhicule au gène réparateur, capable de franchir la paroi vasculaire, pour atteindre, à travers la circulation sanguine, le coeur et les muscles, chez l'animal.

Après avoir comparé différents types de virus de la catégorie "AAV" (des adénovirus associés modifiés), les chercheurs en ont identifié un, le AAV8, particulièrement apte à délivrer avec efficacité les gènes dans les muscles de souris et de hamsters. Contrairement aux autres, ce vecteur AAV8 se passe allégrement d'aide (comme l'ajout de substances pharmaceutiques) pour arriver à bon port.

Pour valider leur trouvaille, les auteurs ont injecté à des hamsters un gène correcteur, accroché à ce vecteur AAV8, afin de pallier un défaut génétique responsable d'une forme de myopathie associée à une atteinte cardiaque (nom savant : dystrophie musculaire des ceintures avec déficit en delta-sarcoglycane). Ce qui a permis une correction des signes pathologiques musculaires et cardiaques.

Selon les auteurs, l'administration de la thérapie génique par voie sanguine pourrait être une option thérapeutique viable pour les nouveaux-nés, particulièrement pour des maladies sévères à fort taux de mortalité susceptibles de bénéficier d'une intervention précoce. Néanmoins, un "formidable défi" reste à relever : il s'agit d'abord de transposer ces résultats obtenus chez de petits rongeurs à plus gros animaux, avant d'envisager de passer aux patients humains, soulignent-ils.

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