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Succès de la thérapie génique dans la forme d'hémophilie la plus grave

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Succès de la thérapie génique dans la forme d'hémophilie la plus grave

Mercredi, 29/01/2020 - 19:26 0 commentaire
Succès de la thérapie génique dans la forme d'hémophilie la plus grave zoom

L'équipe du Professeur John Pasi au Royal London Hospital a annoncé les résultats à long terme très positifs de la thérapie génique développée par les laboratoires BioMarin dans l'hémophilie A. Après une administration unique de la thérapie avec le vecteur AAV5-hFVIII-SQ, les 13 hommes participants ont présenté une réponse clinique prolongée jusqu'à 3 ans de suivi : réduction substantielle des épisodes hémorragiques et arrêt complet de l'utilisation de facteur VIII prophylactique.

Environ 2000 personnes au Royaume-Uni souffrent de la forme la plus grave, l'hémophilie A, qui est généralement héréditaire, et nécessite des injections régulières de la protéine de coagulation facteur VIII. Les médecins espèrent que la perfusion unique de thérapie génique pourrait signifier que la plupart des patients qui planifient actuellement leur vie autour des visites à l'hôpital n'auront que rarement besoin de subir un traitement.

L'essai de quatre ans sur 13 patients a permis de modifier ces niveaux de protéines de manière à ce que tous puissent arrêter leurs injections régulières de produits de coagulation. Il y a quinze ans, les scientifiques ont développé une thérapie génique pour traiter l'hémophilie B, où un facteur différent est déficient. Mais l'hémophilie A s'est avérée un défi bien plus important, en raison de la taille de la molécule impliquée. La nouvelle thérapie implique un virus génétiquement modifié, injecté dans le sang, circulant vers le foie, qui produit ensuite le facteur de coagulation.

La vie des patients impliqués dans ces essais a été transformée depuis la réception du traitement unique. Ceux qui souffraient normalement de saignements réguliers, malgré une visite à l'hôpital trois fois par semaine pour un traitement, n'avaient désormais que de rares visites.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

NEJM

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