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Premiers essais de thérapie cellulaire contre la Sclérose Latérale Amyotrophique

La société israélienne de biotechnologie Kadimastem prépare son premier essai clinique de phase II pour sa thérapie cellulaire destinée à soigner la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), maladie neurodégénérative aujourd’hui incurable.

En juin dernier, la société israélienne Kadimastem, spécialisée dans la médecine régénérative et située dans le parc scientifique de Ness Ziona (près de Rehovot), a annoncé que sa demande d’essai clinique avait été approuvée par le comité d’éthique de l’hôpital Hadassah de Ein Karem à Jérusalem.  Ces essais de phase II  porteront sur 21 patients et auront pour but de prouver l’efficacité d’une thérapie cellulaire sur des patients atteints de SLA.

Rappelons que la sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative dans laquelle une partie du système neuronal, les motoneurones, est peu à peu détruite. Les causes de cette maladie sont encore mal connues mais elle reste une pathologie lourde entraînant paralysie, troubles de la parole, troubles respiratoires et inévitablement la mort du patient quelques années après le début de la maladie. En France, environ 6000 personnes sont atteintes de cette maladie rare qui touche 5 à 7 personnes sur 100 000.

Aucun traitement connu n’existe à ce jour pour soigner la maladie. Il existe des traitements permettant de ralentir la maladie, tels que le Riluzole, mais dont l’efficacité reste limitée (gain de quelques mois). La nouvelle thérapie cellulaire développée par la société Kadimastem pourrait donc changer la donne. Elle consiste à cultiver des cellules souches humaines, à les différencier en astrocytes – des cellules neuronales – et à injecter ces cellules neuronales saines dans la moelle épinière des malades.

Les astrocytes sont des cellules gliales du système nerveux dont le rôle est de servir de support et de protection aux neurones. Or, il a été montré que ces cellules jouent un rôle clé dans la maladie par leur absence ou leur dysfonctionnement. L’idée est donc de ralentir la progression de la maladie, mais aussi - et là est la nouveauté de ce traitement - de réparer les dégâts occasionnés avant le début du traitement, permettant au patient de récupérer une partie voire toutes les fonctions motrices qu’il aurait perdues à cause de la maladie.

De plus, le fait d’injecter les cellules directement dans la moelle épinière permet d’éviter tout contact avec le système immunitaire du patient. Il n’y a donc pas de réaction immunitaire à contrôler, l’un des principaux obstacles à la thérapie cellulaire. Les essais précliniques ayant été concluants (tests in-vitro et tests chez le rat), cette thérapie pourrait donner un nouvel espoir aux patients si les essais cliniques se montrent aussi convaincants.

Alors qu’un nouveau médicament pour le ralentissement de la SLA, le masitinib, est en phase d’obtenir son AMM en Europe cette année, l’annonce de cet essai clinique pourrait faire de 2017 une année très spéciale pour les patients atteints de SLA. Le début des essais était prévu pour fin 2017.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

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