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Première étape vers un nouvel outil pour le traitement de la myopathie

Des travaux de recherche associant des chercheurs du CNRS, de l'UVSQ et de l'Inserm au sein du laboratoire END-ICAP1, en collaboration avec une équipe de l'Université de Berne, ont montré le potentiel thérapeutique d'une nouvelle classe d'oligonucléotides2 de synthèse pour le traitement de la myopathie de Duchenne (DMD) par « chirurgie » de l'ARN.

Testée chez la souris, cette nouvelle génération de molécules s'est montrée plus efficace que toutes celles en cours d'évaluation, notamment au niveau de la récupération des fonctions cardiaque et respiratoire et du système nerveux central.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est causée par des mutations qui affectent le gène codant pour la dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement des cellules musculaires. Cette myopathie particulièrement sévère et très invalidante ne bénéficie encore d'aucun traitement satisfaisant.

La « chirurgie » de l'ARN est une approche développée dans le but de corriger certaines anomalies génétiques. Cette thérapie est fondée sur l'utilisation de petites séquences d'oligonucléotides antisens (AON)3 capables de se lier et d'agir spécifiquement sur des ARN messagers, permettant ainsi la synthèse d'une protéine manquante.

Ces chercheurs ont mis au point de nouveaux nucléotides pour la synthèse des AON : les tricyclo-DNA (tcDNA). Les AON-tcDNA, analogues synthétiques de l'ADN, s'hybrident avec les ARN cibles et vont entraîner l'excision d'un fragment de l'ARN4.

En agissant ainsi sur la partie du gène comportant une erreur, ils permettent la synthèse d'une dystrophine stable et fonctionnelle. Les premiers essais chez les souris traitées par ces AON-tcDNA montrent qu'ils sont plus performants que leurs équivalents des générations précédentes. La restauration de la production de dystrophine est également plus efficace qu'avec les AON précédents.

Après une douzaine de semaines de traitement hebdomadaire, les souris présentent une amélioration très significative de la fonction musculaire et surtout des fonctions respiratoire et cardiaque, qui sont les principales cibles à atteindre chez les patients souffrant de cette myopathie.

En outre, ces AON-tcDNA persistent longtemps au sein des tissus, ce qui permettrait à terme d'espacer les traitements. Autre avantage, ils ne sont pas dégradés mais évacués progressivement par l'organisme, ce qui limite leur toxicité.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Nature

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