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Premier essai de thérapie génique contre la dystrophie de Duchenne

La première injection d'un traitement de thérapie génique contre la dystrophie de Duchenne, une maladie héréditaire provoquant une dégénérescence progressive des muscles, a été réalisée mardi à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière, a annoncé mardi le directeur de l'Agence française contre les myopathies (AFM), Eric Molinié, à l'occasion des 54èmes entretiens de Bichat. La dystrophie de Duchenne est la première maladie dont le gène a été isolé, en 1986. La thérapie génique consiste à envoyer dans l'organisme du patient un gène normal qui va aller corriger une anomalie provoquée par le mauvais fonctionnement ou le non-fonctionnement du gène d'origine. Il existe plus de 140 maladies neuromusculaires (myopathie) et la plupart pourraient, selon les spécialistes, bénéficier d'une théraphie génique. L'essai mené à la Pitié-Salpêtrière, le premier sur l'homme, portera sur neuf jeunes patients atteints de cette maladie, qui vont participer les uns après les autres à cet essai.

AFP :

http://www-old.afp.com/ext/francais/lemonde/sci/000912142015.vh37pirv.html

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