La première injection d'un traitement de thérapie génique contre la dystrophie de Duchenne, une maladie héréditaire provoquant une dégénérescence progressive des muscles, a été réalisée mardi à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière, a annoncé mardi le directeur de l'Agence française contre les myopathies (AFM), Eric Molinié, à l'occasion des 54èmes entretiens de Bichat. La dystrophie de Duchenne est la première maladie dont le gène a été isolé, en 1986. La thérapie génique consiste à envoyer dans l'organisme du patient un gène normal qui va aller corriger une anomalie provoquée par le mauvais fonctionnement ou le non-fonctionnement du gène d'origine. Il existe plus de 140 maladies neuromusculaires (myopathie) et la plupart pourraient, selon les spécialistes, bénéficier d'une théraphie génique. L'essai mené à la Pitié-Salpêtrière, le premier sur l'homme, portera sur neuf jeunes patients atteints de cette maladie, qui vont participer les uns après les autres à cet essai.
AFP :
http://www-old.afp.com/ext/francais/lemonde/sci/000912142015.vh37pirv.html
