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Une percée thérapeutique contre la drépanocytose

Un pas important vient d'être franchi dans la prise en charge de la drépanocytose, une maladie génétique qui « déforme » les globules rouges. Elle touche 250 enfants chaque année en France, mais des centaines de milliers dans le monde. Une équipe INSERM a mis en évidence le mécanisme qui serait à l'origine des crises douloureuses caractéristiques de cette « anémie falciforme ». Mieux, une molécule déjà utilisée contre l'hypertension artérielle pulmonaire serait particulièrement efficace.

La drépanocytose résulte d'une mutation d'un gène de l'hémoglobine (HbS), la protéine qui transporte l'oxygène dans le sang. Conséquence, les globules rouges s'agglutinent dans les micro-vaisseaux et finissent par les boucher. C'est ce que les spécialistes appellent des crises vaso-occlusives. Pour la première fois donc, des chercheurs sont parvenus à véritablement traiter ces crises. Ils ont pour cela eu recours au bosentan, un traitement de l'hypertension pulmonaire largement disponible sur le marché.

Ces travaux, menés par Nathalie Sabaa et Lucia de Franceschi (Unité INSERM 689) sont une bonne nouvelle pour les 6 000 jeunes Français drépanocytaires et les millions d'autres, qui vivent dans les régions du monde où le paludisme -qui cible également les globules rouges- est endémique. A savoir l'Afrique sub-saharienne et certaines régions françaises comme la Guyane et les Antilles.

Inserm

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