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Myopathie tubulaire : vers un traitement par thérapie génique
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Une équipe réunissant des chercheurs français du laboratoire Généthon, dirigée par le Docteur Anna Buj Bello (Généthon/Inserm), et des chercheurs américains de l'Ecole Médicale d'Harvard, ont montré chez l'animal l’efficacité d’une thérapie génique dans le traitement de la myopathie myotubulaire, une grave maladie neuromusculaire de l’enfant.
La myopathie myotubulaire est une maladie génétique qui touche environ un garçon nouveau-né sur 50 000. Elle est due à des mutations du gène MTM1 codant la myotubularine, une protéine impliquée dans le fonctionnement des cellules musculaires. Il n’existe pour l'instant aucun traitement efficace contre cette maladie.
Ces travaux réalisés par l’équipe française du Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, des chercheurs de l’Inserm et l’équipe américaine de l’University of Washington, ont pu confirmer l’efficacité thérapeutique d’une injection intraveineuse unique d’un vecteur viral adéno-associé (AAV) exprimant la myotubularine dans les muscles de souris et de chiens porteurs d’une mutation MTM1.
Les animaux ainsi traités ont vu une augmentation de la force musculaire, une amélioration de la fonction respiratoire ainsi qu’une meilleure mobilité. Il s’agit de la première démonstration de correction persistante après une unique injection intraveineuse d’AAV dans un modèle animal de maladie neuromusculaire de grande taille.
Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon et co-auteur de cette étude, souligne que : « Ces résultats très prometteurs ouvrent de nouvelles perspectives pour développer des traitements contre des maladies neuromusculaires chez l'homme. »
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
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