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Essai de thérapie génique contre la maladie d'Alzheimer

Une expérience inédite de thérapie génique a été menée aux Etats-Unis sur une patiente atteinte de la maladie d'Alzheimer. Mark Tuszinski, de l'école de médecine de l'université de San Diego (Californie), a injecté un million de cellules génétiquement modifiées dans le cerveau de cette femme de 60 ans. Les cellules de la peau de la patiente avaient ont été préalablement modifiées génétiquement pour exprimer le facteur de croissance neuronal NGF.Dix heures ont été nécessaires au neurochirurgien pour implanter ces cellules. Pour le moment la patiente, une ancienne institutrice, est sortie de l'hôpital et se porte bien. C'est la première fois qu'on utilise la thérapie génique chez l'homme pour tenter de guérir une maladie neurodégénérative. Cette opération n'est qu'une première étape qui consiste à vérifier que l'implantation du matériel génétiquement modifié ne pose pas de problème pour la santé du malade. Les résultats favorables observés sur les singes ont décidé le gouvernement fédéral à autoriser l'expérimentation clinique sur l'homme. Une autre intervention du même type devrait être effectuée d'ici quelques mois et six autres devrait suivre pour que la première phase de ce projet soit achevée. Les chercheurs dirigés par Mark Tuszinski espèrent que ce traitement retardera la mort cellulaire et améliorera les fonctions des neurones restants. Mais selon eux, même si on observe une amélioration des fonctions cérébrales dans les semaines qui suivent l'intervention, il faudra attendre plusieurs années pour mesurer le réel bénéfice pour les malades. On comprend mieux l'enjeu de ces recherches quand on sait qu'il y a en France plus de 300 000 personnes sont atteintes de la maladie d'Alzheimer ( 2 millions aux USA), un chiffre qui devrait quasiment doubler d'ici à 2020. En outre une étude publiée dans le New England Journal of Medicine montre qu'après un diagnostic de démence, les estimations de la survie médiane ne sont pas de l'ordre de cinq à neuf ans comme on le pensait, mais beaucoup plus courtes : 3,3 ans.

Brève rédigée par @RT Flash

Université de Californie :

http://health.ucsd.edu/news/2001/04_09_Tusz.html

Wasghington Post :

http://washingtonpost.com/wp-dyn/health/A1853-2001Apr10.html

NEJM : http://www.nejm.org/content/2001/0344/0015/1111.asp

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