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Dystrophie musculaire de Duchenne : une thérapie génique prometteuse

Une approche thérapeutique mise au point par des chercheurs québécois permet de réparer le gène défectueux qui cause la dystrophie musculaire de Duchenne.Le Pr Jacques P. Tremblay et ses collègues de l'Université Laval ont créé des enzymes (appelées méganucléases) capables de reconnaître et d'extraire les régions mutées du génome des personnes atteintes de dystrophie de Duchenne.

Cette maladie héréditaire, qui touche un garçon sur 3500, cause une dégénérescence progressive des muscles, qui s'amorce dès la petite enfance et qui entraîne souvent la mort avant l'âge de 25 ans.La maladie est déclenchée par des mutations qui affectent une protéine appelée dystrophine. Ces mutations altèrent la séquence normale du gène de cette protéine et arrêtent la synthèse.

Lors d'essais sur les souris, les chercheurs ont montré que le recours aux nouvelles enzymes mène à une restauration de la séquence normale du gène de la dystrophine et à son expression dans les cellules musculaires.Si les résultats de ces travaux sont encourageants, la nouvelle approche doit encore être peaufinée avant d'être envisagée chez l'humain.

Le Pr Tremblay explique qu'il faut, dans un premier temps, montrer chez des rongeurs qu'il est possible d'introduire directement les enzymes dans les cellules musculaires et s'assurer de la synthèse de dystrophine. Cette étape peut prendre quelques années, avant que des essais sur des humains puissent ensuite être menés.

RC

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