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Une thérapie génique prometteuse contre la drépanocytose

Une équipe de chercheurs dirigée par Marina Cavazzana a réalisé fin 2014, à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine, une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose. Les résultats obtenus par le Département de biothérapie du Professeur Marina Cavazzana, avec la contribution du Docteur Jean-Antoine Ribeil, en collaboration avec le service clinique du Professeur Stéphane Blanche, confirment l’efficacité de cette stratégie thérapeutique d’avenir.

La thérapie génique a permis au patient de produire de l’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels et surtout des épisodes vaso-occlusifs. Ces résultats extrêmement prometteurs ont été présentés à l’American Society of Hematology le 5 décembre.

Le jeune patient s'est vu prélever des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine. Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées, le patient se porte bien et produit environ 51,5 % d’hémoglobine normale.

La drépanocytose est la maladie génétique la plus fréquente au monde (environ 50 millions de malades). Cette maladie de l’hémoglobine se traduit par des globules rouges en forme de faucilles entravant la circulation sanguine et causant ainsi de multiples souffrances chez les malades : crises vaso-occlusives, susceptibilité aux infections, accidents vasculaires cérébraux, anémie sévère par hémolyse des globules rouges…

Cette avancée majeure pourrait améliorer radicalement la qualité et l’espérance de vie de très nombreux malades. « Nous espérons étendre très rapidement cette stratégie à tous les patients dont l’état clinique nécessite une greffe allogénique mais qui n’ont pas de donneur familial compatible » a d’ailleurs déclaré le Professeur Cavazzana.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

APHP

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