RTFlash

Thérapie génique : la dystrophie musculaire de Duchenne bientôt guérie ?

Des chercheurs de la Faculté de médecine de l'Université Laval viennent de démontrer qu'il est possible de réparer le gène défectueux à l'origine de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3500. La dystrophie musculaire de Duchenne provoque une dégénérescence progressive des muscles qui, s'amorçant dès la petite enfance, entraîne généralement la mort du patient avant l'âge de 25 ans. Elle est causée par des mutations qui affectent une protéine appelée dystrophine. Ces dernières altèrent la séquence normale des nucléotides du gène de cette protéine et en stoppent la synthèse.

L'équipe du professeur Tremblay s'est associée à Cellectis, une firme spécialisée, afin de concevoir des méganucléases, enzymes capables de reconnaître et d'extraire les régions mutées du génome des personnes atteintes de dystrophie de Duchenne. Lors d'essais in vitro, les chercheurs ont introduit des gènes codant pour différentes méganucléases dans des cellules musculaires humaines. Ils ont répété l'expérience in vivo avec des souris porteuses de la mutation qui cause la maladie. Les deux séries de tests ont montré que ces méganucléases peuvent mener à une restauration de la séquence normale des nucléotides du gène de la dystrophine et à son expression dans les cellules musculaires.

Il reste encore plusieurs étapes à franchir avant d'envisager le recours à cette approche chez l'humain, met en garde le professeur Tremblay. Il faudra d'abord démontrer, chez des animaux de laboratoire, qu'il est possible d'introduire directement une méganucléase dans les cellules musculaires et que la synthèse de dystrophine peut en résulter. "Il faudra sans doute de deux à trois ans pour y arriver", estime le chercheur.

MS

Noter cet article :

 

Vous serez certainement intéressé par ces articles :

  • AVC : Récupérer par la pensée

    AVC : Récupérer par la pensée

    Tous les ans, en France, quelque 140 000 personnes sont victimes d’un accident vasculaire cérébral (AVC), une obstruction ou une rupture d’un vaisseau sanguin dans le cerveau. 31 000 en décèderont. ...

  • Quand la méditation prévient l'hypertrophie ventriculaire…

    Quand la méditation prévient l'hypertrophie ventriculaire…

    Il est à présent bien établi que la pratique régulière du yoga et de la méditation peut permettre, en synergie avec une bonne hygiène de vie, de prévenir et de réduire l'incidence de plusieurs ...

  • La pollution tue plus d'un Européen sur huit

    La pollution tue plus d'un Européen sur huit

    Dans l’Union européenne, 13 % des morts sont liés à la pollution, selon un rapport publié récemment par l’Agence européenne de l’environnement (AEE). L’étude souligne que les Européens sont en ...

Recommander cet article :

back-to-top