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Myopathie : la thérapie génétique efficace sur des souris

Des chercheurs de l'Université de Washington à Seattle ont réussi à corriger partiellement le handicap de souris de laboratoire atteintes de myopathie en introduisant un gène capable de synthétiser la protéine dont l'absence provoque cette maladie caractérisée par une atrophie musculaire. En moins d'un mois, les souris traitées ont présenté une amélioration de la motricité de 40% par comparaison aux souris non traitées, a déclaré Christiana DelloRusso, premier auteur de l'étude publiée dans les "Annales de l'Académie nationale des sciences". La myopathie de Duchenne est une maladie neuro-musculaire. Elle est due à la mutation du gène qui fabrique une protéine musculaire, la dystrophine. L'affection héréditaire qui est portée par le chromosome X touche un garçon toutes les 3.500 naissances aux Etats-Unis. Sans cette protéine, les muscles se déchirent plus vite que le corps ne peut les réparer et, à terme, s'atrophient. En règle générale, les patients sont diagnostiqués vers l'âge de quatre ans, et nécessitent une chaise roulante vers 12 ans. La plupart d'entre eux meurent aux alentours de 20 ans. Certains atteignent la trentaine grâce à l'amélioration des soins. Dans tous les cas, les muscles du coeur et ceux du système pulmonaire sont touchés, ce qui conduit le malade à mourir de troubles respiratoires ou d'infarctus du myocarde.

Pour maîtriser la maladie, les chercheurs tentent de remplacer le gène défectueux par un gène sain capable de fabriquer de la dystrophine. Dans la dernière étude, les chercheurs ont fabriqué un vecteur, un adenovirus, chargé d'acheminer le gène qui fabrique la dystrophine dans l'ADN de la cellule musculaire cible. Les chercheurs ont injecté la combinaison virus-gène dans les muscles des pattes arrière des souris de laboratoire atteintes de myopathie de Duchenne. Un groupe de ces souris recevait l'injection alors qu'un second ne la recevait pas. Selon DelloRusso, autour du point d'injection, le tissu fabriquait 25 à 30% de la dystrophine nécessaire. Toutefois, la maladie ne pourra pas être maîtrisée avant que les chercheurs n'aient découvert le moyen d'acheminer correctement le gène aux muscles, a observé Sharon Hesterlee, directrice du département recherche et développement au sein de l'Association sur la myopathie (MDA). "La grande difficulté technique réside dans le fait que les muscles représentent 40 à 50% de la masse corporelle, et que nous ne savons pas comment acheminer les gènes à toutes les cellules musculaires", a ajouté Hesterlee. AP

AP :

http://fr.news.yahoo.com/020917/5/2raix.html

PNAS :

http://www.pnas.org/

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