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Myopathie de Duchenne : une thérapie génique à l'horizon
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Des chercheurs du Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, de l'Inserm (unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes) et de l'Université de Londres, ont expérimenté une thérapie innovante qui a permis de restaurer la force musculaire de chiens atteints de la myopathie de Duchenne et de stabiliser leurs symptômes, une première encourageante dans la perspective d'un traitement chez l'humain.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme. C'est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. Elle concerne environ une naissance sur 3.500 et touche quasi exclusivement les garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans. Elle est causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement des muscles.
Ces recherches ont permis de produire un médicament de thérapie génique basé sur une version raccourcie du gène de la dystrophine. Ce gène a la caractéristique d'être l'un des plus grands du génome humain, ce qui rend impossible l'utilisation d'une thérapie génique classique.
Ce médicament a été testé chez 12 chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Il leur a été injecté par voie intraveineuse. "Les chercheurs ont constaté une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de 2 ans après l'injection du médicament", précise l'étude qui ajoute qu'aucun traitement immunosuppresseur n'a été administré au préalable et aucun effet secondaire n'a été observé.
"Cette étude préclinique permet d'envisager le développement d'un essai clinique chez les patients. C'est la première fois que l'on parvient à traiter le corps entier d'un animal de grande taille avec cette protéine", a commenté l'auteur principal de cette étude, Caroline Le Guiner du CHU de Nantes.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
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