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Drépanocytose : vers une thérapie génique

Des chercheurs américains de l'Université de Californie, dirigés par Donald Kohn, ont annoncé qu'ils avaient réussi à guérir des patients atteints de drépanocytose en utilisant une nouvelle forme de thérapie génique.

La drépanocytose est une pathologie héréditaire qui se caractérise par l'altération de l'hémoglobine, protéine assurant le transport de l'oxygène dans le sang. Cette maladie est très répandue dans les populations d'Afrique subsaharienne, en Inde, aux Antilles, au Moyen-Orient et dans le bassin méditerranéen.

En France, elle constitue la première maladie génétique avec plus de 11 000 malades. Jusqu'à présent, il n'existait aucun traitement permettant de guérir cette maladie à l'exception d'une éventuelle greffe de cellules-souches issues du cordon ombilical, une technique lourde et pratiquée sur très peu de malades.

Les chercheurs américains ont eu l'idée d'essayer de permettre aux patients atteints de drépanocytose de produire eux–mêmes une hémoglobine fonctionnelle par thérapie génique. Afin de parvenir à ce résultat, ils ont développé une nouvelle technique qui consiste à introduire des gènes dans des cellules-souches hématopoïétiques défaillantes, en utilisant comme vecteur un lentivirus, un gène anti-drépanocytose.

À l'issue des premiers essais cliniques, ces chercheurs ont annoncé que le transfert de gènes s'était correctement effectué et que les cellules ainsi modifiées avaient pu produire à nouveau suffisamment d'hémoglobine fonctionnelle pour améliorer de manière significative l'état des malades traités.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

JCI

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