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Des cellules-souches contre les maladies neuromusculaires

Des chercheurs italiens de l'université de Milan, dirigés par Stefania Corti, ont montré qu'il était possible chez l'animal de produire des neurones opérationnels à partir de cellules-souches et de réduire ainsi les symptômes de l'atrophie musculaire vertébrale.

L'atrophie musculaire spinale est une maladie génétique qui touche les motoneurones, les cellules du système nerveux qui commandent les mouvements musculaires. Cette maladie est liée à une mutation du gène SMN1 (Survival Motor Neuron 1) mais également à un dysfonctionnement du du gène SMN2.

L'équipe italienne a développé un modèle animal de cette pathologie pour tester le potentiel thérapeutique contre l'atrophie musculaire spinale. Après avoir prélevé des cellules-souches chez un patient atteint de la pathologie, les chercheurs les ont modifiées en y insérant une portion d'ADN capable de corriger le gène SMN2. Ainsi, ce gène SMN2 a retrouvé sa capacité à produire une protéine fonctionnelle et similaire à celle codée par le gène SMN1.

Ces travaux ont montré que les neurones transplantés chez de jeunes rats avant l'apparition de la maladie, parvenaient à ralentir la progression de la maladie, en améliorant la fonction neuromusculaire de 15 % et à prolonger la durée de la vie de ces animaux de  20 jours.

Au vu de ces résultats, des cellules-souches modifiées pourraient devenir un procédé à la base de thérapies contre les maladies neuromusculaires contre lesquelles il existe peu de traitements efficaces.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Medscape

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