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Ataxie de Friedreich : une thérapie génique efficace chez l’animal !

Des chercheurs de l'Inserm, dirigés par Hélène Puccio et Patrick Aubourg, viennent de montrer chez la souris, l’efficacité d’une thérapie génique - reposant sur le transfert d’une copie normale du gène déficient via un vecteur viral - sur l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative héréditaire rare.

Cette maladie génétique est causée par une mutation dans le gène FXN, qui conduit à une réduction de la production de frataxine, une protéine-clé dans le bon fonctionnement des mitochondries qui assurent l'approvisionnement en énergie des cellules. Résultat : plus de la moitié des patients décèdent avant 35 ans des suites de problèmes cardiaques.

Les chercheurs sont parvenus à utiliser comme vecteur un virus adéno-associé (AAV) pour transporter et faire exprimer avec efficacité un gène thérapeutique dans les cellules cardiaques. Le virus employé a été modifié de manière à perdre son pouvoir pathogène, tout en conservant sa capacité d'acheminer le gène FXN fonctionnel jusqu'aux cellules cardiaques.

Cette méthode a permis non seulement de prévenir le développement de problèmes cardiaques mais a provoqué la restauration rapide et complète de la fonction cardiaque des animaux. "Nous avons pu obtenir pour la première fois une rémission complète, durable et rapide des maladies cardiaques chez l'animal grâce à une thérapie génique" souligne Hélène Puccio.

Les chercheurs vont à présent vérifier si le vecteur viral utilisé (AAV) présente la même efficacité au niveau du cerveau et de la moelle épinière.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Nature

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