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Nouvelles perspectives pour le traitement de la Maladie de Charcot
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Les résultats de l'essai clinique MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le Lancet. Cette étude franco-britannique pionnière, menée par les Professeurs Gilbert Bensimon (Pitié-Salpêtrière) et Nigel Leigh (Faculté de Brighton), a évalué l'efficacité et la sécurité de faibles doses d’interleukine-2 (IL2LD) pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de Maladie de Charcot.
L'essai a démontré que l'IL2 est bien tolérée comparativement au placebo. Une analyse pré-planifiée tenant compte de la complexité de la SLA révèle un bénéfice de survie statistiquement significatif chez environ 80 % des participants qui présentaient dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) des niveaux plus faibles d’un biomarqueur lié au degré d’atteinte des neurones moteurs (neurofilaments phosphorylés à chaînes lourdes – pNFH). Chez ces personnes, le risque de décès à la fin de l'étude a été réduit de plus de 40 %. Ces résultats fournissent des preuves encourageantes que la modification du système immunitaire pourrait être une stratégie efficace pour limiter la progression de la SLA. Bien que l'IL2LD ne soit actuellement pas autorisée dans le traitement de la SLA, les résultats de MIROCALS justifient la poursuite du développement et la réalisation d’essais de plus grande ampleur (phase 3) pour confirmer son efficacité.
La SLA affecte simultanément environ 45 000 personnes à travers l’Europe. Elle attaque les nerfs qui contrôlent le mouvement (nerfs moteurs) de sorte que les muscles ne fonctionnent plus, mais épargne généralement les fonctions sensorielles (vue, ouïe et sensation). La SLA progresse généralement de manière inexorable mais à des rythmes différents selon les personnes. Elle peut à son terme laisser les personnes incapables de bouger, parler et respirer. Environ un quart des personnes atteintes de SLA décèdent dans l'année suivant l'apparition des symptômes et plus de la moitié dans les deux à trois ans suivant le diagnostic. Cependant, certaines personnes atteintes de SLA vivent jusqu’à 10 ans ou plus. Les soins impliquent une prise en charge coordonnée des professionnels de santé et des services sociaux, un accompagnement psychologique et émotionnel, ainsi que des conseils et des interventions expertes sur les aides à la communication, la nutrition et les difficultés respiratoires. Bien qu'un médicament, le riluzole, ait démontré une capacité à ralentir légèrement la progression de la maladie, il n'existe toujours pas de remède. La cause fondamentale de la SLA n'est pas encore comprise.
The Lancet : https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00262-4/fulltext
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