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Un médicament dans un virus pour soigner une maladie génétique rare
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C'est une première mondiale ! Les équipes du CHU de Montpellier ont pratiqué une injection intracérébrale d'un gène porté par un virus inactivé pour guérir une maladie génétique rare de l'enfant. « En cette période compliquée de pandémie virale, nous avons tous en tête les dégâts que peuvent faire des virus sur notre santé, sur notre société. Mais des virus peuvent aussi nous aider à soigner des maladies, à soigner des adultes et des enfants », a souligné le CHU de Montpellier.
L'opération a été réalisée en décembre 2020 sur un enfant de 10 ans souffrant de déficit en « décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC) », a précisé Agathe Roubertie, neurologue. Cette maladie très rare est liée à une insuffisance de fabrication par certaines cellules du cerveau d'une substance appelée dopamine et qui a un rôle clef pour le fonctionnement de certaines parties du cerveau impliquées dans le contrôle du mouvement, dans le sommeil et dans l'humeur.
« C'est une maladie génique, c'est-à-dire qu'un individu est atteint car il a une anomalie dans une toute petite partie de son code génétique (un gène), et de ce fait la fabrication de dopamine est perturbée », explique le CHU. La thérapie génique consiste à délivrer dans une partie du corps, via un virus inoffensif, un gène «sain» capable de remplacer ou de réparer le gène «malade».
« L'intervention réalisée sous anesthésie générale a nécessité une imagerie de type IRM pour réaliser la visée et l'injection en très petites quantités de médicament de façon très précise dans des structures du cerveau situées en profondeur mesurant quelques millimètres, sans créer de lésion », souligne le CHU.
D'autres patients souffrant de la même maladie doivent être traités selon la même technique et feront l'objet d'une évaluation régulière. Elle a ajouté que la thérapie génique serait également lancée dans les semaines à venir à Montpellier dans le domaine des maladies neuromusculaires.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
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- Publié dans : Médecine
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