Deux essais cliniques récents montrent que des cellules souches transplantées directement dans le cerveau peuvent survivre, produire de la dopamine et réduire significativement les symptômes moteurs. Ces résultats représentent une percée majeure après des décennies de recherche et ouvrent la voie à de nouveaux traitements pour cette maladie neurodégénérative qui affecte la qualité de vie de millions de patients dans le monde.
La maladie de Parkinson, deuxième affection neurodégénérative la plus répandue dans le mode après Alzheimer, se caractérise par la destruction progressive des neurones dopaminergiques dans la substance noire du cerveau. Cette dégénérescence entraîne les symptômes caractéristiques : tremblements, rigidité musculaire, troubles de la marche et déficits cognitifs. Les approches thérapeutiques actuelles visent principalement à compenser le déficit en dopamine, sans en revanche pouvoir enrayer la progression de la maladie. C'est là que la thérapie cellulaire intervient de façon révolutionnaire, en cherchant à remplacer directement les neurones endommagés.
Selon les projections de GlobalData, le nombre de patients parkinsoniens dans sept grandes puissances économiques (États-Unis, Allemagne, Italie, Espagne, Japon, Royaume-Uni et France) atteindra 3,15 millions en 2033, contre 2,16 millions en 2023. Cette augmentation souligne l'urgence de développer des traitements innovants. La première étude, menée par BlueRock Therapeutics (filiale de Bayer), a impliqué douze patients nord-américains. Les chercheurs, dont les travaux ont été publiés dans Nature, ont utilisé des cellules souches embryonnaires transformées en progéniteurs neuronaux pour les transplanter précisément dans le mésencéphale.
La Docteure Viviane Tabar, présidente du département de neurochirurgie au Memorial Sloan Kettering Cancer Center et cofondatrice de BlueRock, explique : « L'objectif est de positionner ces cellules précisément là où elles peuvent établir des connexions fonctionnelles avec d'autres neurones ». Les résultats sont remarquables : amélioration des symptômes moteurs de 50 % après 18 mois ; production effective de dopamine confirmée par imagerie TEP ; amélioration significative du sommeil et de la mobilité quotidienne ; gain de jusqu'à 20 points sur l'échelle UPDRS pour les patients ayant reçu la dose maximale.
Parallèlement, une seconde étude menée à Kyoto a utilisé une approche différente mais tout aussi prometteuse : sept patients ont reçu des injections de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) dérivées de leurs propres cellules. Cette méthode, publiée dans Nature, présente l'avantage de contourner les obstacles éthiques liés à l'utilisation de tissus fœtaux, technique étudiée dès les années 1980.
Ces avancées sont l'aboutissement de plus de vingt-cinq années de recherches intensives. L'équipe du Docteur Lorenz Studer, co-auteur de l'étude américaine et directeur du Centre de biologie des cellules souches au Memorial Sloan Kettering Institute, a consacré une décennie entière à identifier la méthode optimale de production des neurones dopaminergiques. L'une des approches thérapeutiques a déjà reçu l'autorisation de la FDA pour entamer une phase 3 d'essais cliniques, dernière étape avant une éventuelle commercialisation. Si les chercheurs restent prudents, l'enthousiasme est palpable face à cette thérapie qui pourrait transformer radicalement le traitement de Parkinson. Cette double avancée représente bien plus qu'un simple traitement supplémentaire. Elle inaugure potentiellement une nouvelle ère de médecine régénérative appliquée aux maladies neurodégénératives. La thérapie cellulaire révolutionnaire pour Parkinson ouvre ainsi un nouveau chapitre d'espoir pour des millions de patients à travers le monde, transformant une maladie jusqu'ici irréversible en condition potentiellement traitable.
Nature : https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y
https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
