Une équipe de l’Université du Wisconsin-Madison a mis au point une nouvelle famille de capsules en silice, à l’échelle nanométrique, conçues pour acheminer des outils d’édition du génome dans de nombreux organes du corps, puis se dissoudre sans danger. En modifiant les surfaces des nanocapsules de silice avec du glucose et un fragment d’acide aminé dérivé du virus de la rage, les chercheurs ont découvert que ces nanocapsules pouvaient traverser efficacement la barrière hémato-encéphalique pour obtenir une édition de gènes à l’échelle du cerveau chez la souris. Dans leur étude, les chercheurs ont démontré la capacité de cette "cargaison CRISPR" vectorisée par les nanocapsules de silice, à modifier avec succès des gènes dans le cerveau de souris, tels que celui lié à la maladie d’Alzheimer, appelé gène de la protéine précurseur amyloïde.
L’avantage de cette approche thérapeutique est qu’elle peut être utilisée de manière répétée en intraveineuse, et peut ainsi atteindre une efficacité thérapeutique plus élevée, tout en limitant les risques inhérents aux méthodes plus localisées et plus invasives. Les chercheurs prévoient d’optimiser davantage les capacités de ciblage cérébral des nanocapsules de silice et d’évaluer leur utilité pour le traitement de divers troubles cérébraux. Cette technologie unique est également à l’étude pour l’administration de produits biologiques dans les yeux, le foie et les poumons…
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
University of Wisconsin-Madison
