Les patients dont les tumeurs sont porteuses d’un défaut génétique rare appelé « fusion NTRK », et qui sont en échec thérapeutique, pourront bientôt bénéficier d’une nouvelle thérapie ciblée, le larotrectinib. Le traitement sera disponible dans le cadre d’une d’Autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc), a annoncé l’ANSM le 13 février.
La particularité du larotrectinib est d’inhiber la prolifération des cellules cancéreuses liée à cette anomalie génétique rare et ce, quel que soit l’organe ou le tissu, siège de la tumeur.
Il sera donc indiqué indépendamment de l’organe touché comme « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) réfractaires aux traitements standards ou en l’absence d’alternative thérapeutique appropriée », précise l’ANSM.
La fusion NTRK, c'est-à-dire la fusion d'un gène NTRK avec un ou d'autres gènes, est à l'origine d'une augmentation de la prolifération cellulaire anormale. Les fusions NTRK ont été observées dans plus de vingt types de cancers différents mais concernent moins de 1 % des cancers. Le larotrectinib agit en bloquant sélectivement les protéines TRK.
« La délivrance de cette ATUc permet, dans l’attente de l’AMM, d’accélérer l’accès aux patients à cette thérapeutique innovante », souligne l’ANSM. A ce jour, le Larotrectinib a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis en novembre 2018. Et, en Europe, une demande d’AMM en procédure européenne centralisée est en cours d’instruction depuis septembre 2018, dans le cadre de la procédure d’évaluation accélérée.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
