Une équipe de recherche franco-britannique dirigée par les professeurs Palfi et Gurruchaga a débuté depuis un an un essai clinique de thérapie génique de phase II sur 15 patients, âgés de 48 à 65 ans, atteints de Parkinson. Cette approche utilise pour la première fois avec succès chez l’homme un vecteur antiviral -ProSavin - dans le traitement d’une pathologie neurologique.
Les premiers résultats montrent que ce traitement est bien toléré et apporte une amélioration motrice chez ces patients. Bien que cette pathologie soit essentiellement d’origine non génétique, la thérapie génique permet une réponse thérapeutique contre les symptômes de cette maladie, notamment en augmentant la conversion de levodopa en dopamine par transfert du gène de l'acide L-aminé aromatique décarboxylase (AADC).
La maladie de Parkinson toucherait entre 5 et 6 millions de personnes dans le monde, dont 100 000 à 150 000 en France. Elle constitue la deuxième pathologie neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Cette maladie multifactorielle se caractérise par une destruction progressive des neurones dopaminergiques de la substance noire du cerveau.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
