Jusqu'à présent, seule la thérapie génique semblait en mesure de soigner la leucodystrophie, une maladie génétique grave qui s'exprime de différentes façons et se caractérise par un dysfonctionnement de la myélinisation cérébrale. Mais deux études américaines récentes montrent que la thérapie cellulaire peut également contribuer à améliorer sensiblement l'état des malades.
La première étude a évalué l'intérêt d'une greffe de cellules souches neurales dans le cerveau de souris présentant une démyélinisation du système nerveux central. La thérapie cellulaire a permis de produire une myélinisation correcte et une organisation neurale normale. Deux mois seulement après la greffe, cette thérapie avait permis une restauration remarquable de la myéline dans le système nerveux central.
La seconde étude, réalisée par une équipe de l’Université de Californie à San Francisco, a consisté à injecter des cellules souches neurales, issues d’un don de cellules souches embryonnaires humaines, dans le cerveau de quatre enfants, âgés de 16 mois à 5 ans, atteints par la maladie de Pelizaeus-Merzbacher, une forme bien connue de leucodystrophie. Là encore, cette greffe de cellules a permis une restauration sensible de la production de myéline.
Ces deux études confirment donc les grandes potentialités des thérapies cellulaires en matière de traitement des leucodystrophies et, plus largement, des pathologies liées à un déficit de la myélinisation.
Article rédigé par Mark FURNESS pour RTFlash
