Maladie fréquente dans les pays industrialisés, l’insuffisance cardiaque se caractérise par une incapacité du cœur à assurer un débit cardiaque suffisant pour couvrir l’ensemble des besoins énergétiques de l’organisme, en raison d’une défaillance de la fonction cardiaque. Chaque année, plus de 120 000 français sont nouvellement diagnostiqués et 32 000 décèdent des suites de cette pathologie. Les risques de souffrir de cette maladie très souvent handicapante augmentent avec l’âge. Toutefois, il existe des traitements médicamenteux (Inhibiteur de l'enzyme de conversion et bêtabloquants) efficaces qui améliorent de façon importante le pronostic vital.
Dans le cadre de l’étude Cupid (Calcium Up Regulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease), Roger J. Hajjar et ses collègues de Hôpital du mont Sinaï de New-York, ont réalisé un essai de phase II, mené en double aveugle, contre placebo, sur des patients souffrants d’insuffisance cardiaque à un stade avancé. Tirés au sort, 39 d’entre eux ont reçu, à l’aide d’un vecteur viral, le gène SERCA2a à trois dosages différents ( sarcoplasmic réticulum Ca2+ - ATPase). Le but de l’expérience était de faciliter l’entrée du calcium dans le myocarde, afin d’améliorer le fonctionnement de la pompe cardiaque.
A six et douze mois, les chercheurs ont fait un bilan complet de l’état de santé des patients, en se focalisant tout particulièrement sur la fonction cardiaque. Les patients ayant reçu la plus forte dose du gène, ont vu leur état s’améliorer considérablement. Autre point qu’a tenu à souligner l’équipe de Roger J. Hajjar, c’est le fait que la thérapie génique a été particulièrement bien tolérée et que pour l’instant aucun effet secondaire graves n’a été observé. Les résultats encourageants de cette étude, publiés dans la revue Circulation, ouvrent la voie à un nouvel espoir thérapeutique pour ce type de maladie grave.
