Une équipe de chercheurs de l'université de Tokyo, menée par le professeur Eichii Nakamura, est parvenue à montrer l'efficacité d'un nouveau type de vecteur de transport de matériel génétique, qui pourrait faire progresser les techniques de thérapie génique. La thérapie génique est une technique de soins prometteuse qui consiste à transférer du matériel génétique dans les cellules d'un patient afin, par exemple, de remplacer un gène défectueux ou de surexprimer une protéine donnée, dans un but thérapeutique.
Une difficulté à laquelle se heurte cette nouvelle méthode est la nécessité d'utiliser un vecteur pour amener le matériel génétique jusqu'à sa cible. En effet, les vecteurs existants possèdent plusieurs inconvénients. Ainsi, les virus posent un problème de sécurité, parce qu'ils risquent d'infecter le patient avec leur propre matériel génétique ou d'insérer le gène médicament près d'un oncogène, provoquant une leucémie. Quant aux molécules lipidiques (comme la Lipofectine), elles sont moins efficaces que les virus et présentent une certaine toxicité.
Les chercheurs ont utilisé une version modifiée de "buckyballe", appelée tétra(piperazino)fullerène époxyde (TPFE). Pour information, un fullérène est une molécule constituée entièrement de carbone, qui possède une forme d'ellipse, du tube ou de sphère ; dans ce dernier cas, on parle de buckyballe. Le matériel génétique est capable de se lier au fullerène, qui agit comme une coquille le protégeant de la dégradation avant de le libérer dans les cellules.
Des travaux antérieurs avaient montré l'efficacité de ce vecteur de transport de gène in vitro. L'équipe de recherche a cette fois effectué des tests in vivo. Ils ont d'abord injecté à des souris des buckyballes contenant le gène de la protéine fluorescente verte (EGFP). Cela leur a permis de constater que les buckyballes sont des vecteurs plus sélectifs et plus efficaces que la Lipofectine : en effet, le gène transféré s'est particulièrement exprimé dans deux organes, le foie et la rate. Par la suite, des souris diabétiques qui ont reçu des buckyballes transportant le gène de l'insuline ont vu leur glycémie diminuer.
Plusieurs avantages des fullerènes peuvent être signalés : tout d'abord, ils sont plus simples et moins coûteux à fabriquer que la Lipofectine. Ensuite, contrairement à cette dernière, ils n'ont pour le moment montré aucun effet toxique sur le foie et les reins des souris traitées. Signalons que les effets à plus long terme restent à étudier.Ces résultats confirment l'intérêt des buckyballes comme vecteurs de transport de matériel génétique. Parmi les pathologies auxquelles cette technologie pourrait être appliquées, on peut citer bien sûr le diabète, mais également certains cancers.
