Après beaucoup d'espoirs déçus la thérapie génique va-t-elle enfin produire ses premiers résultats concrets ? Il semble bien que oui, si l'on en croit trois annonces faites simultanément il y a quelques jours. La première annonce a été faite par une équipe américaine qui vient de présenter les premiers essais d'une thérapie génique contre le SIDA. D'après les auteurs, les résultats semblent prometteurs. Mais la prudence est de rigueur car seuls cinq patients ont été recrutés pour cette étude. Le Dr Carl June de l'Université de Pennsylvanie, a prélevé des cellules immunitaires des cinq participants dans lesquelles il a introduit des virus de la même « famille » que le VIH.
« L'objectif de cette phase I », souligne-t-il, « était de déterminer la sécurité et la faisabilité de notre démarche et c'est chose faite". Au cours de ce travail qui a duré 9 mois, la charge virale des patients est restée stable. Elle a même diminué pour deux d'entre eux. Des résultats très prometteurs. Aujourd'hui l'équipe travaille sur un essai de phase II qui devrait concerner un nombre plus important de patients.
L'autre annonce concerne un patient souffrant d'une grave maladie génétique de la peau qui se traduit par une absence d'adhérence entre l'épiderme et le derme, l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Ce malade a pu être traité par thérapie génique, a annoncé l'Association française contre les myopathies (AFM).
Les différentes formes d'épidermolyse bulleuse, qui affectent 500.000 personnes dans le monde, sont un groupe de pathologies rares et héréditaires au cours desquelles des bulles et des ampoules se forment à la surface de la peau et des muqueuses, spontanément ou à la suite de frottements minimes, précise l'AFM dans un communiqué.
Une équipe de chercheurs italiens, dirigée par Michele De Luca (Université de Modène et The Veneto Eye Bank Foundation) et financée par les Téléthon français et italien, a pu reconstituer, chez ce patient, un épiderme qui adhère au derme au niveau de deux plaies chroniques situées sur les cuisses. A ce stade, les chercheurs n'ont pas tenté de faire un essai sur une plus grande surface de la peau.
Dans la forme de la maladie dont souffrait le patient, la non-adhérence entre ces deux couches de la peau est due à une déficience du gène de la laminine 5. Une greffe de cellules souches de la peau traitées par thérapie génique et qui expriment la laminine 5 a permis de reconstituer un épiderme fonctionnel qui s'est renouvelé pendant un an, selon des travaux publiés par la revue médicale Nature Medicine. Un essai similaire est prévu en France en 2007, selon Yannick Gache chargée de recherche à l'Inserm (Nice), qui a qualifié "d'énorme progrès" le résultat déjà obtenu. Cette technique pourrait peut-être aussi permettre de soigner d'autres pathologies de la peau, a-t-elle précisé.
Enfin, la troisième et dernière annonce concerne la tachycardie ventriculaire, une complication fréquente, et souvent mortelle, après un infarctus du myocarde. Une équipe américaine de l'Ecole de Médecine de l'Université de l'Ohio vient en effet de montrer chez le porc que la transplantation du gène KCNH2-G628S contrôlant les canaux potassiques permettait de supprimer totalement cette arythmie ventriculaire, sans qu'aucun effet secondaire ne soit observé.
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