Des chercheurs français et suisses ont montré qu'une molécule déjà utilisée pour limiter le rejet de greffe pourrait être efficace contre la maladie de Huntington. Cette maladie génétique est due à la mort accélérée de neurones dans une partie du cerveau appelée le striatum. Le gène responsable de la maladie produit une protéine, la huntingtine, dont une forme mutante provoque la maladie en s'accumulant dangereusement dans les neurones.
L'équipe de Raùl Pardo et Emilie Colin (Institut Curie) a découvert qu'une autre protéine, la calcineurine, présente en grande quantité dans le cerveau, augmentait la toxicité de la huntingtine mutante. Ils ont également montré in vitro que la molécule FK-506 inhibait la calcineurine et contrait ainsi l'action de la huntingtine sur les neurones, empêchant la mort des cellules nerveuses du striatum. Ces travaux sont publiés dans le Journal of Neuroscience.
Les chercheurs espèrent que cette piste thérapeutique pourra être rapidement testée chez l'homme, sachant que la molécule FK-506 est déjà utilisée. La chorée de Huntington affecte environ 6.000 personnes en France mais concerne quelque 12.000 porteurs du gène muté encore asymptomatiques. La maladie se traduit par des mouvements incontrôlés et saccadés des membres, des problèmes mentaux et évolue vers la démence et la mort en 15 à 20 ans.
