Dix-huit ans après le premier Téléthon, le combat de longue haleine financé, grâce aux dons, par l'Association française contre les myopathies avance. Outre l'identification de centaines de gènes responsables de maladies, la mise au point de méthodes pour transporter des "gènes-médicaments" et les progrès réalisés notamment en médecine régénératrice - qui consiste à réparer un organe ou un tissu humain en y injectant des "cellules neuves" capables de le revivifier - on assiste aujourd'hui à l'essai sur l'homme d'un certain nombre de travaux. D'ici 2009, le laboratoire Généthon, entièrement financé par l'AFM, prépare ainsi quatre essais sur l'homme pour des maladies neuromusculaires et un déficit immunitaire. Sous la houlette d'Olivier Danos, ses chercheurs ont notamment réussi, en utilisant une toute nouvelle technique dite "du saut d'exon", à guérir des souris atteintes de la myopathie de Duchenne. Ils ont restauré la protéine manquante dans leurs muscles. Après ce succès, dont les résultats ont été publiés dans la prestigieuse revue Science et salués par la communauté scientifique internationale, l'AFM a lancé un programme d'identification de maladies rares auxquelles cette thérapie innovante pourrait s'appliquer. Et Généthon prépare, pour 2007, un essai clinique sur l'homme. L'AFM soutient par ailleurs, pour cette même maladie, un essai thérapeutique néerlandais appuyé sur une technique voisine.
