Des chercheurs français ont montré que, administrées au modèle animal de la myopathie de Duchenne (souris mdx), des cellules souches adipeuses humaines se transforment en cellules musculaires productrices de dystrophine à long terme. Ces résultats ouvrent des perspectives d'allotransplantation chez les patients atteints de maladies musculaires
Basée sur l'injection de cellules immatures susceptibles d'acquérir, dans un environnement propice, la morphologie et la fonction de cellules déficientes dans un tissu lésé, la thérapie cellulaire s'intéresse aujourd'hui particulièrement aux tissus adipeux. Ces derniers représentent environ 10 % du poids d'un individu sain et jusqu'à 50 % chez un obèse ; leur prélèvement ne présente pas de problème éthique puisque les cellules utilisées sont issues de déchets opératoires de type liposuccion. En 2004, l'équipe CNRS-Inserm de Louis Casteilla avait démontré qu'il était possible d'obtenir, in vitro, des cellules cardiaques à partir de cellules adipeuses. Parallèlement, les équipes Inserm de Bernard Lévy en collaboration avec l'équipe de Louis Casteilla et l'équipe de Anne Bouloumié montraient que ces mêmes cellules pouvaient chez la souris se transformer en cellules constituant les vaisseaux sanguins.
Spécialisés dans la recherche sur le tissu, les équipes de Christian Dani, chercheur Inserm et directeur du laboratoire «Cellules Souches et différenciation» et Gérard Ailhaud, UMR 6543 CNRS (Institut de signalisation, biologie du développement et cancer) ont réussi à obtenir, à partir de tissu adipeux de jeunes donneurs, des cellules souches multipotentes dénommées hMADS («Human Multipotent Adipose Derived Stem Cell»). Celles-ci sont plus immatures donc de potentiel plus grand que les cellules obtenues précédemment par d'autres équipes. Ces travaux publiés dans le Journal of Experimental Medicine montrent qu'une même cellule souche hMADS est capable in vitro de donner naissance à une cellule musculaire, osseuse, adipeuse ou de cartilage, en fonction de son environnement.
Afin d'étudier les potentialités réparatrices de ces cellules souches, l'équipe s'est intéressée à des souris "mdx", modèles de myopathies de Duchenne. Ces souris sont déficientes en dystrophine, une protéine nécessaire à l'intégrité de la fibre musculaire. Sans cette protéine, la fibre musculaire ne peut plus résister aux forces exercées lors de la contraction et finit par dégénérer. Chez l'homme, cette dystrophie musculaire génétique transmise par la mère touche à la naissance un garçon sur 3500 en France et conduit progressivement à une atrophie des muscles squelettique, respiratoire et cardiaque.
Transplantées en faible quantité chez la souris dystrophique, ces cellules souches du tissu adipeux n'ont pas été rejetées en l'absence de traitement immunosuppresseur et ont conduit à une expression importante et à long terme de dystrophine humaine. Selon le Pr Gérard Ailhaud, « ces résultats prometteurs ouvrent des perspectives d'allotransplantation de telles cellules chez des patients atteints de maladies musculaires. » Ces travaux ont donné lieu au dépôt d'un brevet international. Ces cellules souches multipotentes confirment donc leur potentiel thérapeutique et ouvrent donc des perspectives très prometteuses dans la réparation de nombreux tissus.
