Le taux de cholesterol de souris a été réduit grâce à de minuscules fragments d'ARN. L'expérience publiée dans la revue Nature prouve que la technique appelée interférence de l'ARN (ou ARNi) continue d'être porteuse d'espoir pour traiter les maladies. L'interférence de l'ARN utilise des fragments de la molécule d'ARN pour réduire au silence un gène particulier, qui code par exemple pour une protéine nocive. L'ARN possède en effet une structure semblable à celle de l'ADN. Mais alors que la molécule d'ADN porte l'information génétique, l'ARN est le messager de la cellule. L'ARN copie l'information génétique portée par l'ADN pour l'acheminer du noyau au cytoplasme, lieu de fabrication des protéines. Mais une petite molécule d'ARN bien ciblée qu'on appelle ARNi peut détraquer le processus et empêcher l'ARN messager de transmettre correctement son information. Le gène ne peut alors plus s'exprimer. Les scientifiques croient en l'utilisation possible d'une telle technique en médecine, mais ont un doute : comment s'assurer de délivrer le traitement uniquement dans certaines zones cibles de l'organisme ? Les chercheurs de l'entreprise de biotechnologies Alnylam, en Allemagne, ont trouvé un moyen de régler la question dans le cas des maladies liées au cholestérol. Ils ont attaché une molécule de cholesterol à la molécule "médicament" d'ARNi. Les cellules qui fabriquent le cholestérol possèdent des récepteurs de cette molécule et ont donc intercepté le complexe d'ARNi injecté chez les souris. Résultat : les chercheurs ont bel et bien obtenu une chute de 44 % du mauvais cholestérol chez les animaux. En testant l'activité de certains gènes non reliés au gène ciblé, aucun changement n'a été observé après la thérapie, ce qui prouve que seul le gène producteur de cholestérol a été réduit au silence. La compagnie aimerait déposer une demande d'essai clinique auprès de la FDA américaine.
