Le 3 décembre 2003, le groupe de Pr.Masafumi MATSUO (Universite de Kobe, Faculté de Médecine) a rendu public leur réussite dans le traitement génétique de la Myopathie de Duchenne pour la première fois dans le monde. Ils ont effectue quatre injections (une par semaine) d'ADN dans la veine d'un patient de 10 ans, depuis le 29 novembre 2003, afin de permettre la synthèse d'ARN qui induit la production de dystrophine. Les médecins ont vérifié la présence de l'ARN dans le sang de ce garçon, qui est sorti de hôpital le 3 octobre. Il est nécessaire de continuer l'injection régulièrement.
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