L'équipe, dirigée par le Dr Lorenz Studer, directeur du laboratoire des cellules souches et de biologie tumorale au Memorial Sloan-Kettering Cancer Center à New York, vient de franchir un pas important dans l'utilisation thérapeutique de cellules-souches obtenues par clonage thérapeutique. Dans cette nouvelle étude, nous montrons comment ces "cellules souches embryonnaires de transfert nucléaire" génétiquement compatibles peuvent être utilisées sur le plan thérapeutique pour guérir les symptômes d'un modèle animal de la maladie de Parkinson », explique au « Quotidien » le Dr Studer. Pour y parvenir, les chercheurs ont développé de meilleurs protocoles qui permettent, à partir des cellules souches embryonnaires obtenues par fécondation ou clonage, de produire de façon rapide et efficace des cellules du SNC, y compris les cellules souches nerveuses. Ils ont aussi développé des protocoles pour produire sélectivement des neurones dopaminergiques (affectés dans la maladie de Parkinson) ou des neurones sérotoninergiques (intervenant dans les troubles de l'humeur) ou GABAergiques (importants pour l'épilepsie, la maladie de Huntington et l'AVC) ou cholinergiques (neurones moteurs affectés dans la lésion de la moelle épinière), ainsi que les cellules cérébrales de soutien comme les astrocytes et les oligodendrocytes (affectés dans la sclérose en plaques). « Tous ces types de cellules peuvent maintenant être générés en culture, avec une grande pureté, à partir des cellules souches embryonnaires et des cellules SE de transfert nucléaire et pourront à l'avenir être testées pour leur efficacité thérapeutique dans les modèles animaux des maladies respectives », souligne le Dr Studer. Jusqu'ici, les protocoles de différenciation étaient très insatisfaisants, nécessitant une culture prolongée, peu fiables et peu efficaces. L'équipe a évalué le potentiel thérapeutique des neurones dopaminergiques obtenus à partir des cellules SE de transfert nucléaire. Ces neurones dopaminergiques ont été implantés (injection dans le striatum lésé) chez des souris présentant un parkinsonisme (induit par injection de 6-hydroxy-dopamine). Les résultats sont excellents, avec survie prolongée des neurones greffés et disparition des symptômes parkinsoniens. « C'est la première démonstration que le transfert nucléaire peut marcher dans un modèle animal de maladie neurologique. Dans l'étude présente, une seule lignée de cellules SE a été utilisée pour traiter plusieurs souris. « Dans une prochaine étude, nous dériverons les cellules une par une des souris parkinsoniennes et nous montrerons que chaque souris peut être guérie avec ses propres cellules souches génétiquement appariées », confie au « Quotidien » le Dr Studer. « C'est important pour démontrer la faisabilité de cette approche qui promet de résoudre les problèmes de rejet immun des cellules transplantées. » « Nous utiliserons aussi le système de culture pour étudier le développement normal du cerveau. Nous démontrons dans cet article comment le développement des cellules en culture reproduit étroitement le développement normal qui survient chez un animal ». « Nous tenterons aussi d'appliquer le clonage thérapeutique à d'autres maladies neurologiques », ajoute le Dr Studer.
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