De courts ARN pourront peut-être un jour être utilisés pour le traitement de maladies génétiques, démontre une étude américaine. Elle décrit l'intérêt des ARN interférents pour inactiver l'expression des gènes de façon spécifique. Les ARN interférents ou « small interfering RNA (siRNAs) » sont de courts ARNS capables d'inhiber l'expression des gènes par le biais d'une interaction spécifique avec leurs ARN messagers. Des chercheurs américains ont construit une série de siRNAs dirigés contre des gènes mutants associés à deux maladies neurologiques: la maladie de Machado-Joseph/ataxie cérébelleuse de type 3 et la démence fronto-temporale avec Parkinsonisme.Ces siRNAs ont empêché l'expression des gènes mutants dans des cellules en culture sans pour autant perturber l'expression des copies normales du gène. Ils pourraient ainsi inhiber la production de protéines essentielles au développement de la maladie.
PNAS du 26-05-2003 : http://www.pnas.org/cgi/content/short/100/11/6343
