Alors que vient de se dérouler le XVIème téléthon, des recherches montrant qu'il est possible de contrer la fonte musculaire liée aux myopathies viennent d'ouvrir une nouvelle porte à l'espoir, au moment même ou la thérapie génique marque le pas. Certes, les travaux en question ne portent pour l'instant que sur des souris. Mais leurs auteurs ne désespèrent pas de pouvoir passer à l'homme assez rapidement. Le traitement consiste, à l'aide d'anticorps spécialement construits dans ce but, à bloquer la production d'une protéine, la myostatine, qui entrave la croissance musculaire. Selon le Pr Tejvir Khuranan, de l'université de Pennsylvanie à Philadelphie, ces injections pourraient représenter une stratégie thérapeutique séduisante pour une variété de maladies musculaires dégénératives. Surtout, elles sont nettement moins compliquées à réaliser qu'une thérapie génique - dont le chercheur souligne d'ailleurs les difficultés. Pour amener le gène-correcteur sur son site de fonctionnement, les médecins doivent avoir recours à un virus servant de transporteur, manipulé afin de ne pas pouvoir se reproduire chez les patients. Les chercheurs doivent donc trouver un véhicule à la fois sûr et capable d'amener le "gène-médicament" sur place. Ils doivent aussi éviter les problèmes de toxicité, et surtout, empêcher le rejet du gène intrus par l'organisme. C'est un accident d'une toute autre nature qui s'est produit dans l'essai mené à l'hôpital parisien Necker : à la suite d'une erreur d'aiguillage du gène-médicament, une maladie proche du cancer du sang est apparue chez un des patients, entraînant l'arrêt - temporaire - de cet essai. Ce dernier reste cependant le premier et le seul à ce jour à avoir permis à des enfants condamnés à vivre sous une bulle stérile depuis leur naissance de mener enfin une vie normale. Pour une partie des chercheurs, comme pour l'Association française contre les myopathies (AFM), cette thérapie génique entamée il y a trois ans a donné de bons résultats puisqu'elle a marché pour huit enfants sur neuf et que, sans ce traitement, ce dernier serait probablement mort depuis des mois. Pour d'autres scientifiques, moins nombreux, cet accident prouve que les essais de thérapie génique sont, au mieux, prématurés, au pire, inutiles. La plupart estiment néanmoins que cette technique a été survendue. Depuis plus de dix ans, ses tenants vantent des "frappes ultra-précises", des gènes amenés "directement sur leur cible". Et il a fallu ce coup dur pour que le public découvre qu'on en était loin : le virus "amène le gène au hasard dans le génome", a ainsi expliqué à l'AFP le Pr Marina Cavazzana-Calvo, à l'origine, avec le Pr Alain Fischer, de ce traitement. Dans le cas de cet enfant, le virus a atterri près d'un gène de cancer, provoquant une prolifération de cellules cancéreuses. Malgré ce revers, l'AFM garde sa confiance en la thérapie génique. Mais elle table aussi sur la mise au point de "thérapies combinant thérapie génique, thérapie cellulaire, cellules-souches et toute autre voie nouvelle qui viendrait à émerger". "La thérapie génique reste un de nos axes fondateurs mais nous n'avons aucune exclusive, nous nous intéressons à toutes les thérapies innovantes, nous allons là où nous pensons que çà va le plus vite pour nos malades", explique-t-on à l'AFM.
AFP : http://fr.news.yahoo.com/021204/202/2vmyj.html
