Deux essais cliniques indépendants, menés au Japon et aux États-Unis, ont confirmé le potentiel thérapeutique des greffes de neurones dans le traitement de la maladie de Parkinson, avec des signes clairs de production de dopamine. La maladie de Parkinson touche plus de 10 millions de personnes dans le monde. Cette pathologie neurodégénérative est causée par la destruction progressive des neurones dopaminergiques dans une région du cerveau appelée substance noire. La dopamine, qu’ils produisent, joue un rôle central dans le contrôle des mouvements. Résultat : les patients souffrent de tremblements, de rigidité musculaire et de lenteurs motrices croissantes.
Les traitements actuels, comme la L-Dopa, soulagent temporairement les symptômes mais ne freinent pas la progression de la maladie. Depuis plusieurs décennies, les chercheurs s’interrogent : et si l’on pouvait remplacer les neurones détruits ? L’idée d’utiliser des cellules souches reprogrammées pour créer de nouveaux neurones fait son chemin. Reste à démontrer que ces cellules peuvent survivre, s’intégrer au cerveau, produire de la dopamine… et améliorer l’état des patients. C’est précisément ce que les derniers essais cliniques viennent de commencer à prouver.
Deux équipes indépendantes — l’une dirigée par l’Université de Kyoto au Japon, l’autre par le Weill Cornell Medical College aux États-Unis — ont mené des essais cliniques chez l’humain avec des résultats jugés très encourageants. Conduit à New York, le premier essai a porté sur 12 patients âgés de 50 à 78 ans, atteints de Parkinson à un stade modéré. Les chercheurs ont transplanté dans le cerveau des neurones dopaminergiques issus de cellules souches embryonnaires humaines, cultivés en laboratoire selon des protocoles stricts. Les résultats sont à la hauteur des espoirs : les neurones greffés ont survécu plus d’un an et ont commencé à produire de la dopamine, confirmée par imagerie cérébrale. Aucune réaction immunitaire grave ni effet secondaire majeur n’a été observé. Il est à noter que certains patients ont constaté une stabilisation ou une amélioration de leurs symptômes.
« Nos résultats montrent que la thérapie par cellules souches peut être réalisée en toute sécurité et pourrait potentiellement remplacer les neurones perdus » déclare le Docteur Claire Henchcliffe, neurologue, Weill Cornell Medicine. Et son collègue, le Docteur Lorenz Studer, directeur du Center for Stem Cell Biology, Sloan Kettering Institute, s'enthousiasme : « C’est un moment pivot pour la médecine régénérative. Il s’agit de la première preuve chez l’humain que des neurones dérivés de cellules souches peuvent survivre, s’intégrer, fonctionner dans le cerveau humain, et produire de la dopamine ».
De leur côté, les chercheurs du Center for iPS Cell Research and Application ont lancé un essai de phase I/II sur sept patients japonais âgés de 50 à 69 ans, souffrant de formes avancées et réfractaires de Parkinson. Cette fois, les cellules utilisées sont des cellules souches pluripotentes induites (iPS), reprogrammées à partir de cellules adultes. Chez l’un des patients, les résultats sont particulièrement spectaculaires : les médecins ont observé une amélioration notable des fonctions motrices, sans apparition d’effets secondaires graves. Des examens IRM ont confirmé que les cellules transplantées étaient toujours présentes plusieurs mois après la greffe. Au total, les deux essais convergent : les neurones implantés survivent, s’intègrent, produisent de la dopamine, et — dans certains cas — améliorent les symptômes moteurs.
Les équipes japonaises et américaines annoncent déjà de nouvelles phases d’essais, avec davantage de participants, pour affiner les protocoles, doser précisément le nombre de cellules transplantées, et mieux évaluer les effets secondaires potentiels. Les prochaines étapes consisteront à déterminer la dose optimale de cellules à implanter, surveiller les effets secondaires à long terme, notamment le risque de développement de tumeurs et standardiser la production des cellules souches, pour garantir leur qualité et sécurité. Il faudra encore plusieurs années pour confirmer que cette approche est sûre et efficace à long terme.
Etude japonaise : https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
Etude américaine : https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
