Atteint du syndrome de POEMS, une maladie sanguine extrêmement rare, Joseph Coates n’avait plus que quelques semaines à vivre. Ses médecins l’avaient informé qu’aucun traitement efficace n’existait. Face à cette impasse, sa compagne Tara Theobald a contacté le Docteur David Fajgenbaum, chercheur spécialiste des maladies rares à l’Université de Pennsylvanie. Cet expert a alors utilisé une stratégie originale : utiliser un modèle d’intelligence artificielle pour scanner des milliers de molécules déjà approuvées par les autorités sanitaires afin de trouver un traitement potentiellement efficace.
L’IA a identifié un cocktail de médicaments, associant chimiothérapie, immunothérapie et stéroïdes, qui n’avait encore jamais été testé pour cette pathologie. Résultat : après seulement une semaine de traitement, l’état de Joseph s’est considérablement amélioré, lui permettant de recevoir une greffe de cellules souches quatre mois plus tard. Aujourd’hui, il est en rémission. Le repositionnement des médicaments consiste à identifier de nouvelles applications pour des molécules déjà utilisées pour d’autres pathologies. Plutôt que d’inventer un médicament de zéro, cette stratégie permet de gagner du temps et de réduire les coûts de recherche.
L’intelligence artificielle joue ici un rôle clé puisqu'elle est capable d'analyser des milliards de données médicales (les études cliniques, les dossiers patients et les bases de données pharmaceutiques notamment), de croiser des mécanismes d’action des médicaments (elle identifie des similitudes entre certaines molécules et les effets biologiques recherchés) et même de prédire les effets secondaires (en comparant les effets connus d’un médicament, l’IA anticipe les risques et optimise le choix des traitements). Un des outils les plus avancés dans ce domaine est TxGNN, un modèle développé par la Harvard Medical School. Il a permis d’identifier de nouveaux traitements potentiels pour plus de 6 000 maladies rares, dont beaucoup n’ont encore aucun remède approuvé.
Le Docteur Fajgenbaum a lancé l’initiative Every Cure, un programme utilisant l’intelligence artificielle pour cartographier l’ensemble des médicaments existants et leur potentiel pour traiter d’autres maladies. L’objectif : sauver des vies en accélérant la mise en place de traitements adaptés aux maladies rares. L’histoire de Joseph Coates n’est donc peut-être que la première d’une longue série, où l’IA jouera un rôle déterminant pour transformer la médecine et offrir des espoirs inédits aux patients du monde entier.
Neuron Expert : https://neuron.expert/news/drugs-have-uses-we-cant-imagine-hes-using-ai-to-find-them/11892/fr/
