Des chercheurs de l'UT Southwestern Medical Center ont montré qu’une suspension de nanocristaux d’or prise quotidiennement par des patients atteints de sclérose en plaques (SEP) et de maladie de Parkinson (MP) inversait de manière significative les déficits de métabolites liés à l’activité énergétique dans le cerveau et entraînait des améliorations fonctionnelles. Ces résultats ouvrent une nouvelle voie thérapeutique pour le traitement des patients atteints de ces maladies neurodégénératives et d’autres, selon les auteurs.
Peter Sguigna, M.D., professeur adjoint de neurologie et chercheur au Peter O’Donnell Jr. Brain Institute de l’UT Southwestern, dirige l’essai clinique actif sur la sclérose en plaques. « Nous sommes prudemment optimistes quant au fait que nous serons en mesure de prévenir ou même d’inverser certains handicaps neurologiques avec cette stratégie », a déclaré Peter Sguigna, M.D.
Le bon fonctionnement du cerveau dépend d’un apport continu d’énergie aux cellules de cet organe par l’intermédiaire d’une molécule appelée adénosine triphosphate (ATP), a expliqué le Docteur Sguigna. L’âge provoque un déclin du métabolisme énergétique du cerveau, évident par une diminution du rapport entre le nicotinamide adénine dinucléotide (NAD) et son partenaire, le nicotinamide adénine dinucléotide + hydrogène (NADH).
Cependant, des études ont montré que dans les maladies neurodégénératives telles que la SEP, la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA) – également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig – cette baisse du rapport NAD/NADH est beaucoup plus rapide et plus grave. Ces chercheurs se sont associés à Clene Nanomedicine, une société qui développe des nanocristaux d’or en un agent thérapeutique administré par voie orale pour les maladies neurodégénératives, y compris un traitement expérimental appelé CNM-Au8. Ces nanocristaux agissent comme des catalyseurs qui améliorent le rapport NAD/NADH, modifiant positivement l’équilibre énergétique des cellules cérébrales – un phénomène démontré dans des modèles cellulaires et animaux dans des études antérieures.
Pour déterminer si CNM-Au8 atteignait sa cible prévue chez les patients humains, les chercheurs de l’UTSW ont recruté 11 participants atteints de SEP récurrente et 13 atteints de la maladie de Parkinson pour deux essais cliniques de phase deux, REPAIR-MS et REPAIR-. Ces participants ont subi une première scintigraphie par spectroscopie par résonance magnétique cérébrale (IRM) pour déterminer leur rapport NAD/NADH de base et les niveaux d’autres molécules associées au métabolisme énergétique cellulaire. Après avoir pris une dose quotidienne de CNM-Au8 pendant 12 semaines, les tests comprenaient une deuxième spectroscopie IRM.
Ensemble, les 24 patients ont présenté une augmentation moyenne de leurs ratios NAD/NADH de 10,4 % par rapport à la ligne de base, ce qui montre que CNM-Au8 ciblait le cerveau comme prévu. D’autres molécules énergétiques, y compris l’ATP, normalisées à la moyenne du groupe à la fin du traitement, un autre effet potentiellement bénéfique. Ces travaux ont montré que les patients atteints de cette maladie ont signalé une amélioration des « expériences motrices de la vie quotidienne » à un moment donné, ce qui suggère que la prise de CNM-Au8 pourrait améliorer les symptômes fonctionnels de leur maladie. Aucun des patients n’a présenté d’effets secondaires indésirables graves liés au CNM-Au8. Bien que ces résultats soient encourageants, des études supplémentaires sont nécessaires, a déclaré le Docteur Sguigna. REPAIR-MS continuera de recruter des participants pour voir si des résultats similaires peuvent être reproduits dans la SEP progressive.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
