Selon les résultats de l’étude de phase 3 PREVENT, le traitement par l’anticorps monoclonal éculizumab réduit très significativement le risque de rechute chez des patients atteints de neuromyélite optique positive à l’aquaporine-4. Près de 98 % des patients traités avec ce médicament, le premier de sa classe, n’avaient pas rechuté à 48 semaines. Ces résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN 2019) à Philadelphie.
Pour Sean J Pittock (Mayo Clinic, Rochester), premier auteur de l’étude, ces résultats sont très importants car ils montrent que l'on peut empêcher les attaques qui sont à l’origine du handicap dans cette maladie. C’est aussi la première fois qu’un essai randomisé montre aussi clairement l’efficacité d’un médicament dans cette pathologie.
Les résultats à 48 et 144 semaines ont été rapportés, faisant état de respectivement 98 % et 96 % des patients sans rechute dans le bras éculizumab versus 63 % et 4 5% dans le bras placebo.
La meilleure prévention des rechutes avec l'éculizumab est retrouvée à la fois chez les quelque 25 % de sujets traités par monothérapie et chez ceux recevant également des agents immunosuppresseurs. Le taux annualisé de rechute pendant la durée de l'essai (principal critère secondaire) est également significativement moindre avec l'éculizumab (0,02 versus 0,35 avec le placebo).
Alors que les patients du bras éculizumab ont passé plus de trois fois plus de temps sous traitement que ceux du bras placebo, les taux d'événements indésirables par patients-année étaient moindres dans le bras éculizumab que dans le bras placebo.
Selon le Docteur Natalia Rost, neurologue au Massachusetts General Hospital à Boston et présidente du comité scientifique de l’ANN, il s'agit d'un « magnifique exemple de médecine de précision » issu d'un cheminement intellectuel partant de la découverte d'une cible potentielle, passant par la compréhension de la nature immunologique de l'affection, l'identification d'un nouveau mécanisme physiopathologique et aboutissant à la mise au point d'une médicament agissant précisément sur ce mécanisme, ce qui en substance stoppe les ravages de la maladie.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
