En 2011, une équipe de recherche anglaise annonçait que six patients atteints d’hémophilie B avaient reçu une injection intraveineuse d’un transgène, porté vers le foie par un virus vecteur (parvovirus non pathogène) sérotype 8 (AAV8).
Ce gène avait permis aux cellules hépatiques de synthétiser le facteur IX manquant et d’élever le taux de ce facteur à un niveau faible mais cependant suffisant pour apporter une amélioration clinique spectaculaire. Seize mois après l’injection, le taux de facteur IX se maintenait entre 1 et 6 % de sa valeur normale, chez les 6 patients traités, suffisamment pour assurer l’amélioration clinique.
La même équipe vient de publier une nouvelle étude qui révèle que, sur un suivi moyen de 3,2 ans, et après une seule injection, le taux de facteur IX circulant se maintient chez les patients à un niveau suffisant pour assurer une réduction de 90 % des saignements.
Actuellement, le traitement de l’hémophilie B est prophylactique et contraignant et consiste en injections intraveineuses de facteur IX tous les 2 à 3 jours. S’il est confirmé par des études plus vastes, le traitement présenté dans cette étude pourrait transformer la vie de ces patients.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
