L’espérance de vie des patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) a considérablement progressé et se rapproche de celle de la population générale, grâce à l'arrivée du traitement par imatinib. Mais, malheureusement, un quart des patients restent réfractaires à ce médicament. Pour ces malades, on peut recourir aux inhibiteurs de la tyrosine kinase BCR-ABL de seconde génération mais ceux-ci peuvent également être inefficaces dans certains cas de mutations génétiques.
Dans cette situation, une étude sur 81 patients, dont 60 souffraient de leucémie myéloïde chronique, a montré que le ponatinib, un inhibiteur ciblé de la tyrosine kinase, avait une bonne efficacité thérapeutique, en dépit de certains effets secondaires.
Pour les 12 patients atteints de leucémie myéloïde chronique avec mutation génétique spécifique, les réponses ont été très bonnes : 100 % de RCH (réponse complète hématologique), 92 % de RCy (réponse cytogénétique) majeure, et 67 % de réponses moléculaires majeures.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
