L'amaurose congénitale de Leber est une maladie de la rétine les condamne à la cécité totale, en quelques années. Alors pour eux, ce sera presqu'un miracle... Un «gène médicament», mis au point par une équipe de chercheurs nantais et testé avec succès sur des chiots, est en passe d'obtenir le feu vert de l'Afssaps (agence du médicament) pour procéder aux essais sur de jeunes malades. Dans quelques années, tous pourraient en bénéficier... et peut-être recouvrer la vue.
A deux pas de l'Hôtel-Dieu, à Nantes, c'est ici, dans les nouveaux bâtiments de l'Institut de recherche thérapeutique que travaillent désormais les équipes du Pr Moullier. Le bouillonnant directeur du laboratoire de thérapie génique aime à raconter cette aventure, qui a commencé au tout début des années 2000. A l'origine : la chercheure Fabienne Rolling, arrivée d'Australie, et ses recherches sur un virus qui a le pouvoir de transporter dans le corps, sans effets secondaires, un gène-médicament. Le procédé est simple : on retire du virus les gènes qui nous rendent malades et on y insère à la place un gènemédicament.
Le virus conserve sa capacité à pénétrer au coeur de nos cellules et à y redéposer le matériel génétique qu'il contient. Le virus n'est plus alors tout à fait un virus, on l'appelle « vecteur ». Avec son équipe, elle a d'abord isolé le gène défaillant, responsable de l'amaurose congénitale, puis a travaillé à la mise au point d'un gène médicament. «Grâce à une étroite collaboration avec le centre de Boisbonne de l'école vétérinaire, et le service d'ophtalmologie du CHU de Nantes du professeur Michel Weber, les résultats ont pu être testés sur des chiens souffrant de cette même maladie, se souvient Philippe Moullier. En 2006, on a rendu la vue à des briards aveugles.».
Un succès qui a permis de passer à l'étape supérieure : l'adaptation et la production du médicament pour l'être humain, au sein de la plateforme Atlantic Bio GMP à Saint-Herblain. Reste désormais à obtenir le feu vert de l'Afssaps (agence du médicament) avant de procéder aux essais avec des enfants malades. «Surtout, désormais, de nouvelles voies de recherches s'ouvrent à nous pour des applications sur des pathologies plus courantes comme la dégénérescence maculaire qui touche principalement les personnes de plus de 50 ans.»
