Au Centre Pasteur d'Atlanta (USA), des médecins américains ont commencé le traitement d'un patient avec des cellules souches embryonnaires humaines dans le cadre du premier essai clinique de ce type jamais autorisé. (Voir communiqué de Greron Corp).
L'objectif de ce premier essai est d'évaluer la sûreté et la tolérance de ces cellules dérivées appelées GRNOPC1 chez des patients paralysés à la suite d'une lésion à la moelle épinière. Dans le protocole retenu, la blessure doit être récente et les dérivés de cellules souches doivent être reçus dans les 14 jours suivants. Chaque année, environ 12.000 personnes aux Etats-Unis sont victimes de traumatismes de la moelle épinière.
Les chercheurs espèrent pouvoir régénérer les cellules nerveuses endommagées en injectant sur des volontaires paralysés des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines dans l'espoir qu'elles puissent permettre à la personne de retrouver la sensibilité et une certaine mobilité.
Le premier patient a été sélectionné dans le centre Shepherd de réhabilitation et de recherche de blessures de la moelle épinière et du cerveau à Atlanta, un des sept centres potentiels de recrutement de patients aux Etats-Unis pour cet essai clinique. "Quand nous avons commencé à travailler sur ce projet en 1999, beaucoup prédisaient plusieurs décennies avant que ces thérapies cellulaires soient approuvées pour des essais cliniques chez l'homme", a rappelé le Dr Okarma. Geron avait déjà mené une série d'essais pré-cliniques in vitro ainsi que sur des animaux de laboratoire.
Les cellules souches embryonnaires sont les seules cellules de l'organisme ayant la capacité de se multiplier sans limite et de devenir n'importe quel type de cellules du corps, présentant de ce fait un énorme potentiel pour traiter, outre des lésions de la moelle épinière, des maladies incurables comme Parkinson ou encore le diabète. Le plus grand défi pour les chercheurs est d'obtenir que ces cellules souches "se différencient" pour devenir les cellules qu'ils souhaitent obtenir, sans prendre le risque de se transformer en cellules indésirables comme des tumeurs cancéreuses.
La firme de biotechnologie américaine Geron Corporation a déjà réalisé des avancées remarquables dans cette voie de recherche. Leurs travaux menés chez le rat ont bientôt permis de révéler les propriétés de dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, appelés GRNOPC1. Les chercheurs de Geron Corporation ont pu mettre en évidence chez l'animal l'activité de remyélinisation de ces cellules ainsi qu'une réaction limitée du système immunitaire contre ces cellules.
Mais l'utilisation de ces cellules souches est controversée et fait l'objet d'une vive opposition aux Etats-Unis car elles sont prélevées sur l'embryon humain, au premier stade de son développement (blastocyte), entraînant sa destruction. Toutefois, ce problème pourrait être contourné grâce à une nouvelle méthode dévoilée fin septembre et jugée prometteuse pour reprogrammer des cellules souches humaines adultes (de l'épiderme) qui sont identiques aux cellules embryonnaires, selon ces chercheurs.
La technique mise au point par ces chercheurs n'affecte pas de façon irréversible le génome de ces cellules souches adultes prélevées sur la peau pour les reprogrammer mais recourent à des molécules synthétiques. Celles-ci codent les protéines nécessaires à la reprogrammation des cellules souches mais sans l'insérer dans leur ADN. Les cellules souches de peau reprogrammées par le Dr Rossi et son équipe sont apparemment pluripotentes comme les cellules souches embryonnaires, à savoir qu'elles sont capables de se différencier pour devenir n'importe quelle cellules du corps.
En mars 2009, le président Obama avait levé les restrictions sur l'utilisation de fonds publics imposées sous l'administration Bush en 2001 pour des raisons morales et religieuses, en prônant "une recherche scientifique responsable". Le 28 septembre dernier, la Cour d'Appel de Washington avait levé l'interdiction d'utiliser les fonds fédéraux pour financer la recherche sur les cellules souches mais le débat juridique n'est pas encore définitivement tranché.
Si ces essais confirment leurs promesses, c'est bien un nouveau chapitre de l'histoire de la médecine qui s'ouvrira avec la possibilité de réparer non seulement les lésions de la moelle épinière mais également des dommages cellulaires provoquées par de graves maladies comme Parkinson, Alzheimer ou le diabète.
Mais en dépit des promesses qu'ouvre la possibilité de reprogrammer des cellules souches humaines adultes, cette voie scientifique est encore trop récente et incertaine pour que les chercheurs puissent abandonner purement et simplement la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines. il faut donc souhaiter, compte tenu des enjeux scientifiques et médicaux majeurs de ces recherches, que la prochaine révision des lois de bioéthique permette la poursuite encadrée sur les cellules souches embryonnaires.
René Trégouët
Sénateur honoraire
Fondateur du Groupe de Prospective du Sénat
